Novos medicamentos combatem insuficiência cardíaca rara – 12/08/2025 – Equilíbrio e Saúde

Quando James Hicks, 75, recebeu o diagnóstico de insuficiência cardíaca, parecia o começo do fim.

Hicks, um ex-ferroviário de Rogers, Arkansas, nos Estados Unidos, havia lidado silenciosamente com vários problemas de saúde, desde síndrome do túnel do carpo em ambos os braços até substituições duplas de joelho. Mas agora seu coração estava falhando, e os médicos atribuíram isso ao desgaste da idade avançada. “Não existe exatamente uma cirurgia para consertar isso”, conta ele.

Logo, Hicks não conseguia caminhar do jogo de basquete do ensino médio de seu neto até o carro sem parar várias vezes para recuperar o fôlego. Seus pés e tornozelos inchavam se ele não os elevasse. Ele podia sentir seu coração acelerando descontroladamente, incapaz de encontrar um ritmo constante. Os médicos de Hicks tentaram meia dúzia de medicamentos diferentes, mas nada realmente ajudou.

Foi apenas em 2023, cerca de 10 anos após o diagnóstico original, que um cardiologista local levantou a possibilidade de amiloidose cardíaca, uma forma pouco conhecida de insuficiência cardíaca.

Nos últimos 50 anos, a insuficiência cardíaca tornou-se um dos assassinos cardíacos que mais crescem. Por muito tempo foi considerada uma doença do envelhecimento, causada por mudanças graduais, porém inevitáveis, no coração. Mas os médicos agora estão descobrindo que cerca de 15% dos casos são causados por uma proteína rogue chamada amiloide, talvez mais conhecida por seu papel no Alzheimer. Enquanto um tipo emaranha neurônios no cérebro, outros infiltram-se no coração, tornando o músculo rígido e menos capaz de bombear sangue.

Até recentemente, a amiloidose cardíaca era uma sentença de morte, mas o advento de novos medicamentos, incluindo dois aprovados pela FDA (órgão regulador americano) no último ano, tornaram essa doença cada vez mais controlável. “Não devemos ser fatalistas —’você está cansado, está com falta de ar, você só está velho'”, diz Michelle Kittleson, cardiologista do Centro Médico Cedars-Sinai. “Há muita esperança para pessoas com insuficiência cardíaca.”

Diagnósticos em ascensão

Por décadas, a amiloidose cardíaca foi deixada de lado como uma doença rara. Os primeiros sinais incluem síndrome do túnel do carpo, estreitamento da coluna vertebral e ruptura do tendão do bíceps, à medida que as placas amiloides se acumulam pelo corpo. Mas com pouca conscientização sobre a condição, era difícil para os médicos conectar os pontos.

E havia pouco incentivo para fazê-lo, fala Kittleson, porque sem tratamentos para a amiloidose cardíaca, eles só podiam ficar de lado e observar os pacientes sucumbirem à doença.

Ser diagnosticado, então, era como entrar na escuridão, diz Ozzie Giglio, 64, que descobriu que tinha amiloidose cardíaca em 2016. Ele lembrou que seu médico disse: “Quero colocá-lo na lista de transplante de coração imediatamente. É a única maneira de salvar sua vida.”

Mas à medida que os pesquisadores desenvolveram maneiras mais fáceis de detectar a amiloidose cardíaca, mais pacientes foram diagnosticados, afirma Mathew Maurer, cardiologista do Centro Médico Irving da Universidade Columbia. Em vez de precisar fazer uma biópsia do coração, os médicos agora podem usar um exame que ilumina as placas amiloides e testar o sangue e a urina dos pacientes para detectar a proteína anormal, acrescenta.

No entanto, o ponto de virada para a amiloidose cardíaca foi o desenvolvimento de tratamentos eficazes. Com os médicos agora capazes de realmente ajudar os pacientes, houve uma “explosão no reconhecimento”, diz Kittleson.

Os especialistas acreditam que a amiloidose cardíaca é mais comum entre homens, adultos com 75 anos ou mais e pessoas negras. Mas ninguém sabe ao certo, já que muitos pacientes não são testados. “Não posso dar uma estimativa de prevalência, mas claramente, estamos na ponta do iceberg nas populações mais velhas”, afirma Kittleson.

Os novos medicamentos podem salvar vidas

O que torna a amiloidose cardíaca tão mortal é que a proteína anormal se instala entre as fibras do coração, enrijecendo o músculo e prejudicando o ritmo cardíaco, diz Pablo Quintero Pinzon, cardiologista do Centro Médico Beth Israel Deaconess. Algumas formas são hereditárias; outras ocorrem espontaneamente por razões que os especialistas ainda não entendem.

Existem dois tipos de proteínas mal dobradas que geralmente causam amiloidose cardíaca, mas os novos medicamentos visam apenas uma delas, a transtirretina, silenciando sua produção ou estabilizando a molécula para que não infiltre o coração, fala Quintero.

Estudos publicados no New England Journal of Medicine —e financiados por empresas farmacêuticas— mostraram que esses novos medicamentos (tafamidis, acoramidis e vutrisiran) preservaram a qualidade de vida e reduziram as mortes em 25 a 35% em comparação com um placebo. No estudo mais recente, pacientes em vutrisiran viveram quase tanto quanto a população em geral.

“Podemos estar vivendo em uma era em que você morrerá com amiloidose cardíaca em vez de morrer por causa dela”, diz Kittleson.

Várias questões permanecem

Com todos os seus benefícios, esses medicamentos não curam a doença; eles apenas “congelam” os pacientes em qualquer estágio de insuficiência cardíaca em que estejam, explica Kittleson. A capacidade dos medicamentos de reduzir o risco de morte também cai precipitadamente com o passar do tempo.

É por isso que o diagnóstico precoce é tão importante e por que os pesquisadores estão ansiosamente aguardando resultados para um novo medicamento projetado para remover amiloide do coração mesmo depois que ele se acumulou.

Também ainda há uma questão de quantos pacientes poderão pagar pelos medicamentos. Eles são incrivelmente caros, custando entre US$ 250.000 (R$ 1,3 milhões) e US$ 500.000 (R$ 2,7 milhões) por ano. O Medicare —plano de saúde do governo americano— cobre os três medicamentos, então a maioria dos pacientes não pagará mais de US$ 2.000 (R$ 11 mil) do próprio bolso a cada ano. Mas isso ainda é um fardo pesado para o sistema de saúde mais amplo, diz Maurer.

Para os pacientes, o tratamento pode mudar a vida. Com sua amiloidose cardíaca e batimentos cardíacos irregulares sob controle, Hicks voltou a andar de bicicleta elétrica 100 milhas por semana e a levantar halteres em sua academia doméstica. “Não me sinto mais com 75 anos; me sinto muito mais jovem”, conta. “É difícil pensar que realmente tenho alguma doença no meu corpo.”